基因编辑数据的CRISPR治疗方法急剧增加

Crispr,Vertex宣布从使用CTX001治疗的前两名患者的临时数据

Carrpr治疗(CRSP)和掺入的顶点药物(VRTX)宣布从前两名患有在持续的第1/2期临床试验中治疗CTX001治疗CTX001治疗的前两名严重血红蛋白的患者阳性。

基因编辑显示了治疗患者的承诺,斯托维者

2019年第一季度收到了输血依赖性β的患者依赖于CTX001,并且该患者的数据反映了9个月的安全性和功效随访。

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顶点和Crispr报告积极数据,Stockwinners

患有严重镰状细胞疾病的患者在2019年中期接受CTX001,并且该患者的数据反映了4个月的安全性和功效随访。

这些研究正在进行,患者将在输注后约两年。

若干额外的患者已注册并在两项研究中患有药品。

患有TDT的患者具有β0/ IVS-I-110基因型,每年需要16.5分输血前患有临床研究。患者在输注后33天后在CTX001输注和血小板植入后33天实现了中性粒细胞植入。

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发生了两个严重的不良事件既不是哪个主要调查员都认为与CTX001相关的主要研究人员:肺炎存在于中性粒细胞病和静脉闭塞肝病的情况下,归因于Busulfan调理;两者随后解决了。

在CTX001输注后九个月内,患者被输血无关,并且具有11.9g / dl,10.1g / dl胎儿血红蛋白和99.8%F细胞的总血红蛋白水平。

SCD的患者每年患有七个血管闭塞危机,然后招收临床研究。患者在CTX001输注后30天实现了中性粒细胞和血小板植入。

发生了三个SAE,没有考虑到CTX001相关的PI:败血症在存在中性粒细胞贫症,胆石病和腹痛中,所有这些都解决了。

在CTX001输注后四个月,患者没有VOC,并且具有11.3g / dl,46.6%胎儿血红蛋白和94.7%F细胞的总血红蛋白水平。

威廉布莱尔

该公司将CRISPR治疗方法升级到胜过之后‘impressive’ data .

威廉布莱尔分析师Raju Prasad将Crispr治疗升级到市场表现优于初步结果,以便在CTX001的正在进行的I / II试验中呈现β染虫病和镰状细胞疾病的阶段I / II试验。

分析师今天说’s data cut was “impressive”由于它超过了他认为至关重要的30%胎儿血红蛋白阈值。

迄今为止,Crispr在βThalassemia和镰状细胞中显示出初始概念,超出了预期和冒险其全资免疫学平台,Prasad告诉投资者在研究笔记中。进一步,给出“optionality”与基于熊病毒的疗法相比,CRISPR-CAS9平台和潜在的成本效益,Carrprp可能是潜在的外向候选人,添加分析师。

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高盛

高盛分析师Salveen Richter将他的12个月价格为Crisprperperapeics(CRSP)筹集到52美元的75美元,同时保持中立评级。

第一个临床结果来自正在进行的CTX001试验留下印象,Richter告诉投资者在研究笔记中。分析师注意数据代表小患者数量,是“highly encouraged”通过CTX001的个人资料并立即看到’S正数据作为Crispr的初始验证’S EX-VIVO基因编辑平台。

罗斯资本

罗斯资本 Analyst Tony Butler将他的Crisprper疗法的价格从65美元提高到100美元,并在公司和合作伙伴顶点药物(VRTX)宣布两名患者的第一个CTX001早期临床数据中保持买入评级。

在投资者的研究笔记中,Butler表示,尽管只有两名患者已经用CTX001治疗,但这些数据提供了一种暗示CRISPR-CAS9可以治疗血管病毒疗法,添加该基因编辑“显然不是虚构。”

他说,利用CRISPR-CAS9采用CRISPR-CAS9对各种癌症产生同种异体CAR-T细胞的结果也可能增加其在攀登试验中的成功编辑的成功概率。

Cantor Fitzgerald.

Cantor Fitzgerald.分析师Alethia Young筹集了她的顶点药品(VRTX)的价格目标,从217美元起229美元,从217美元起,在两名患者中宣布了第一个CTX001早期临床数据。

分析师找到数据“highly encouraging”并认为这可能是一个“令人兴奋的管道计划在明年本次的顶点专注于顶点。”她从10%的CTX001增加到20%的成功概率,并重申了顶点股份的超重评级。

吹笛者贾菲雷

吹笛者贾菲雷分析师Edward Tenthoff将其在公司和合作伙伴顶点药物(VRTX)报告了一个测试版的首次CTX001数据之后,从100美元提高了他的克里普尔治疗(CRSP)的价格目标。 地名 和一个 镰状细胞性贫血症 病人。 tenthoff是“这些早期结果留下了深刻的印象,显示出潜在的疗效,并寻找更多患者和明年更长的随访。”他重申了对CrisprpRuptics的超重评级。

CRSP. 最高10美元至68.55美元。 vrtx. 最高5.07美元至$ 215.07

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