野马生物飙升在其基因治疗数据上

NEJM报告‘medical breakthrough’在野马生物细胞和基因治疗中

野马生物(MBIO.)宣布,新英格兰医学杂志已发表来自圣裘德儿童的数据’S研究医院,国家’s “leading hospital”用于了解,治疗和治疗儿童癌症和其他危及生命的疾病。

野马生物飙升在其基因治疗数据,Stockwinners

该数据来自慢病毒基因治疗的1/2阶段临床试验,用于治疗XSCID下的两岁以下的新诊断婴儿,也称为SCID-X1和俗称“bubble boy disease.”

根据与圣·耶德的许可协议,野马将使熊病毒基因治疗成为MB-107的商业用途。

多中心阶段1/2临床试验正在评估慢病毒载体的安全性和功效,以将IL2RG基因的正常拷贝转移到具有XScid的两岁以下的新诊断的婴儿,前面是低暴露 - 标准的Busulfan调理。

在该临床试验中,共有10名婴儿已收到迄今为止的治疗。在数据亮点中,骨髓收获,Busulfan调理和细胞输注良好。

在8例中的七种情况下,治疗后三至四个月的幼稚T细胞和天然杀伤细胞数的正常化,伴随着T,B,NK和髓鞘细胞和骨髓祖细胞的载体标记。

所有患者都清除了先前的感染,并正常增长。迄今为止,八个婴儿中的七个已经发展了正常的IgM水平。

大多数患者在一个月内从医院出院。

数据亮点:

  • 骨髓收获,Busulfan调理和细胞输注良好。
  • 在8例中的七种情况下,CD3 +,CD4 +和CD4 +NaïveT细胞和自然杀伤(“NK”)细胞数在治疗后的三到四个月内发生正常化,伴随着T,B,NK和骨髓细胞的载体标记伴有和骨髓祖细胞。
    • 第八婴儿最初没有足够的T细胞,但在无条件校正细胞的无条件升压后,T细胞的标准化,并且患者有利地进行。
  • 所有患者都清除了先前的感染,并正常增长。
  • 迄今为止,八个婴儿中的七个已经发展了正常的IgM水平。
    • 这七个婴儿中的四种已经停止了迄今为止静脉内免疫球蛋白(IVIG)治疗的月度输注。
    • 迄今为止,已停止每月IVIG输注的四个婴儿中的三个婴儿已经回应了疫苗。

MBIO. 截至2.66美元,持续价格为8.91美元。

斯托维纳

读取类似的故事,以及金钱制作贸易想法, 注册成员资格给斯托维者.

本文不构成投资建议。鼓励每个读者咨询他或她的个人金融专业人员,任何行动,读者由于这里提供的信息是他或她自己的责任。