FDA拒绝拦截’S药物申请,股票暴跌

拦截接收FDA CRL以用于obeticholic acid推荐额外的数据

拦截药品( ICPT. )宣布,美国食品和药物管理局已发布关于奥比奥酸的新药物申请的完整响应信,用于治疗由于非酒精性脱脂性炎引起的纤维化。

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股票在FDA之后暴跌’s comments

CRL表示,基于FDA审查到日期的数据,原子能机构确定了基于替代组织病理学终点的OCA预测的益处 仍然不确定,并且不充分超过支持加速批准的潜在风险 用于治疗肿瘤引起的肝纤维化患者。

纳什  是非酒精性脂肪肝病(NAFLD)的严重形式。它可以导致肝癌,肝硬化和肝脏移植。

FDA建议拦截从正在进行的再生研究中提交额外的临时分析疗效和安全数据,以支持潜在加速批准,并且应该继续研究该研究的长期结果阶段。

拦截之前披露,基于FDA’决定推迟暂定定期的咨询委员会会议,预计该机构’审查其NDA将超出PDUFA的目标日期,而FDA将继续重新安排ADCOM。

OCA的NDA提交是第一个用于纳什的,并且基于来自35项临床试验的数据和1,700患者对药物治疗的患者。

OCA是唯一有突破治疗指定的尿液药物,并且具有唯一明确的可再现可重复或以其他方式稳定患者患者患者患者的可再现能力。

根据FDA腹泻纤维化草案,纳什的组织学特征,纤维化被认为是不良临床结果的最强预测因子,包括肝脏相关的死亡。

估计患有脂肪肝,斯托维纳的人数

目前没有批准的这种毁灭性疾病治疗,这已成为肝衰竭的主要原因,并导致临床结果不良。

纳什处理的许多其他公司也在较低,Cymabay( CBAY. )下降约3%和NGM生物制药( NGM. )较低的分馏。

探索纳什处理的其他公司包括Madrigal Pharmaceuticals( mdgl. ),Novo Nordisk(NVO),Genfit( 加州 ),Eli Lilly(Lly)和Alnylam Pharmaceuticals( al )。

ICPT. 截至77.49美元,上次交易价格为48.00美元,下降38%。

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基因编辑数据的CRISPR治疗方法急剧增加

Crispr,Vertex宣布从使用CTX001治疗的前两名患者的临时数据

Carrpr治疗(CRSP)和掺入的顶点药物(VRTX)宣布从前两名患有在持续的第1/2期临床试验中治疗CTX001治疗CTX001治疗的前两名严重血红蛋白的患者阳性。

基因编辑显示了治疗患者的承诺,斯托维者

2019年第一季度收到了输血依赖性β的患者依赖于CTX001,并且该患者的数据反映了9个月的安全性和功效随访。

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顶点和Crispr报告积极数据,Stockwinners

患有严重镰状细胞疾病的患者在2019年中期接受CTX001,并且该患者的数据反映了4个月的安全性和功效随访。

这些研究正在进行,患者将在输注后约两年。

若干额外的患者已注册并在两项研究中患有药品。

患有TDT的患者具有β0/ IVS-I-110基因型,每年需要16.5分输血前患有临床研究。患者在输注后33天后在CTX001输注和血小板植入后33天实现了中性粒细胞植入。

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发生了两个严重的不良事件既不是哪个主要调查员都认为与CTX001相关的主要研究人员:肺炎存在于中性粒细胞病和静脉闭塞肝病的情况下,归因于Busulfan调理;两者随后解决了。

在CTX001输注后九个月内,患者被输血无关,并且具有11.9g / dl,10.1g / dl胎儿血红蛋白和99.8%F细胞的总血红蛋白水平。

SCD的患者每年患有七个血管闭塞危机,然后招收临床研究。患者在CTX001输注后30天实现了中性粒细胞和血小板植入。

发生了三个SAE,没有考虑到CTX001相关的PI:败血症在存在中性粒细胞贫症,胆石病和腹痛中,所有这些都解决了。

在CTX001输注后四个月,患者没有VOC,并且具有11.3g / dl,46.6%胎儿血红蛋白和94.7%F细胞的总血红蛋白水平。

威廉布莱尔

该公司将CRISPR治疗方法升级到胜过之后‘impressive’ data .

威廉布莱尔分析师Raju Prasad将Crispr治疗升级到市场表现优于初步结果,以便在CTX001的正在进行的I / II试验中呈现β染虫病和镰状细胞疾病的阶段I / II试验。

分析师今天说’s data cut was “impressive”由于它超过了他认为至关重要的30%胎儿血红蛋白阈值。

迄今为止,Crispr在βThalassemia和镰状细胞中显示出初始概念,超出了预期和冒险其全资免疫学平台,Prasad告诉投资者在研究笔记中。进一步,给出“optionality”与基于熊病毒的疗法相比,CRISPR-CAS9平台和潜在的成本效益,Carrprp可能是潜在的外向候选人,添加分析师。

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高盛

高盛分析师Salveen Richter将他的12个月价格为Crisprperperapeics(CRSP)筹集到52美元的75美元,同时保持中立评级。

第一个临床结果来自正在进行的CTX001试验留下印象,Richter告诉投资者在研究笔记中。分析师注意数据代表小患者数量,是“highly encouraged”通过CTX001的个人资料并立即看到’S正数据作为Crispr的初始验证’S EX-VIVO基因编辑平台。

罗斯资本

罗斯资本 Analyst Tony Butler将他的Crisprper疗法的价格从65美元提高到100美元,并在公司和合作伙伴顶点药物(VRTX)宣布两名患者的第一个CTX001早期临床数据中保持买入评级。

在投资者的研究笔记中,Butler表示,尽管只有两名患者已经用CTX001治疗,但这些数据提供了一种暗示CRISPR-CAS9可以治疗血管病毒疗法,添加该基因编辑“显然不是虚构。”

他说,利用CRISPR-CAS9采用CRISPR-CAS9对各种癌症产生同种异体CAR-T细胞的结果也可能增加其在攀登试验中的成功编辑的成功概率。

Cantor Fitzgerald.

Cantor Fitzgerald.分析师Alethia Young筹集了她的顶点药品(VRTX)的价格目标,从217美元起229美元,从217美元起,在两名患者中宣布了第一个CTX001早期临床数据。

分析师找到数据“highly encouraging”并认为这可能是一个“令人兴奋的管道计划在明年本次的顶点专注于顶点。”她从10%的CTX001增加到20%的成功概率,并重申了顶点股份的超重评级。

吹笛者贾菲雷

吹笛者贾菲雷分析师Edward Tenthoff将其在公司和合作伙伴顶点药物(VRTX)报告了一个测试版的首次CTX001数据之后,从100美元提高了他的克里普尔治疗(CRSP)的价格目标。 地名 和一个 镰状细胞性贫血症 病人。 tenthoff是“这些早期结果留下了深刻的印象,显示出潜在的疗效,并寻找更多患者和明年更长的随访。”他重申了对CrisprpRuptics的超重评级。

CRSP. 最高10美元至68.55美元。 vrtx. 最高5.07美元至$ 215.07

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装配生物科报告慢性肝炎数据,股票跳跃

大会生物科学宣布介绍ABI-H0731,ABI-H2158数据

大会生物科学( Asmb. )宣布,其铅HBV核心抑制剂候选人的数据,ABI-H0731和ABI-H2158,用于治疗慢性HBV,在美国肝病年度会议研究中的迟到的海报会议中将被出现在美国肝脏疾病协会期间。

股票在肝炎数据上跳跃,Stockwinners

乙型肝炎感染可能导致急性感染或慢性感染。当一个人首次感染乙型肝炎病毒时,它被称为“acute infection”(或新的感染)。受感染的最健康的成年人没有任何症状,并且能够在没有任何问题的情况下摆脱病毒。一些成年人在六个月后无法摆脱病毒,并且被诊断为拥有一个“chronic infection.”

标题: 继续治疗ABI-H0731 + NRTL导致HBEAG阳性患者中连续减少/丧失HBV DNA,HBV RNA,HBEAG,HBCRAG和HBsAg。

摘要摘要: 报告2A的最终结果为HBEAG +慢性HBV感染患者,用731 + NRTL持续24周。

在研究202中,更大的平均LOG10在HBV DNA中下降,并且仅使用731 + NRTL与恩替卡韦斯获得RNA。

在研究201中,731 + NRTL的患者的比例与未检测到的DNA靶达到未检测到的DNA靶标为69%,患者比例达到35 u / ml的RNA大于或等于35u / ml在基线分别为52%vs 0%。

在研究211中,有64例HBEAG +患者目前超过24周的延长治疗。在27例HBEAG +患者中,在研究201中接受731 + NRTL,现在已经实现了41%的DNA TND以及RNA小于35 U / mL和HBEAG少于1 IU / mL。

在他们的最后一次时间点,现在研究211的202例患者分别证明了6.1和3.0日志的平均DNA和RNA下降,观察到的平均日志变化大于或等于0.6,对于HBCRAG大于0.8对数。对于HBsAg,大于或等于0.4日志。

731继续表现出持续1年的患者的有利安全性和耐受性型材,只有轻度/中度不良事件和实验室异常,并且由于1级皮疹,只有单一的停药。

731 + NRTI的组合导致HBV DNA和RNA的更快,更深入地仅仅是NRTI,以及CCCDNA耗尽的CCCDNA的替代标志物的后续下降,以及HBsAg。

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紧急数据支持持续发展731。

抽象数据截止到提交的时间;预计海报将包括更新的安全性和疗效结果。标题:第二代乙型肝炎病毒核心抑制剂ABI-H2158与HBEAG阳性慢性乙型肝炎患者的14天单疗法研究中有效抗病毒活性有关。

摘要摘要: 第1B期研究正在注册9例患者的顺序群,每个队列将被随机地以蒙蔽方式接收2158或安慰剂QD。

在第一个队列中的给药已经完成。在接受2158的患者中,HBV DNA的基线与第15天的平均下降分别为2.3 LOM10和2.1 LOG10 IU / mL。

报告了没有严重的AES,剂量限制毒性或过早的停止。

三名患者报告总共有5个温和的药物相关的AES,无需干预;头晕,疲劳,皮疹,头痛和上腹部疼痛。

治疗紧急实验室异常罕见,轻度和瞬态,没有ALT升级级别大于或等于严重程度。

第14天等离子体2158 cmax和Auc0-24Hr分别为3,390ng / ml和46,100hr * ng / ml。

初始100mg低剂量的ABI-H2158队列的结果显示出有效的抗病毒活性,当施用14天时具有有利的安全性曲线,并在CHB患者中每日给药一次。

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拦截落在纳什研究

释放后拦截下降‘supportive data’从第3阶段纳什研究

拦截药品(ICPT)过夜宣布额外“supportive data”从非酒精脂肪肝炎引起的肝纤维化患者中的第3阶段再生研究。

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释放后拦截下降‘supportive data’从第3阶段纳什研究,斯托维纳

非酒精脱脂性肝炎( 纳什 )肝脏炎症和肝脏积聚造成的损伤。它是一组称为非酒精性脂肪肝病的一组病症的一部分。你可能会告诉你有一个 “fatty liver.”

基于额外分析的新数据显示了obeticholic酸“在一系列额外的组织学和生化参数中展示了强大的疗效,”拦截在一份声明中说。

今天正在奥地利维也纳国际肝脏大会上呈现数据。

由于纳什引起的931例患有2或3阶段肝纤维化患者的18个月,初级疗效分析评估了疗效。

具有纤维化的活组织检查验证的患者随机1:1:1每日一次接受安慰剂,OCA 10mg或OCA 25mg。

18个月后,对组织学终点评估进行重复活检。

总体而言,初级疗效分析人群中的研究中断跨治疗组平衡。

如前所述,在初级疗效分析中,每日一次OCA 25 mg符合纤维化改善的主要终点,23.1%的患者纳什不会恶化,而在计划18个月的临时分析中的11.9%的安慰剂患者相比。公司说。

在初级疗效分析中,与安慰剂相比,患有ACA治疗组的数量比例的患者达到了尿液分辨率的主要终点,肝纤维化不会恶化;但是,这并没有达到统计学意义。

与FDA相同,为了达到初级目标,需要该研究达到两个主要终点之一。

使用每个议定书群进行额外的支持性疗效分析。

与安慰剂相比,OCA 25 mg组中大约三倍的患者达到了纤维化的提高,截断,截止值,截止值大于或等于2个阶段。

ICPT. 下跌12%,或14.14美元,至106.54美元。

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牧歌 Pharmaceuticals shares sharply higher on its liver drug

牧歌’S MGL-3196在第2阶段临床试验中实现了主要终点

牧歌 Pharmaceuticals shares sharply higher. See Stockwinners.com
牧歌 Pharmaceuticals NASH drug reports positive results

牧歌 Pharmaceuticals ( mdgl. )宣布患有活组织检查验证的非酒精脱脂性剧性患者的2期临床试验的正极的顶线。在该试验中,MGL-3196,一类阶级,口服,一次性,肝脏定向的甲状腺激素受体β - 选择性激动剂,对初级终点显示出统计学显着的结果,肝脂肪的变化百分比与安慰剂通过MRI-PDFF测量,无侵入性成像测试。

非酒精性脂肪肝病(NAFLD)是脂肪在肝脏中累积的病症。非酒精性脂肪性炎(NASH)是一种NAFLD。如果你有鼻涕,你患有炎症和肝细胞损伤,以及肝脏中的脂肪。

最近发表的数据显示了通过MRI-PDFF测量的30%或更高的肝脏脂肪减少的高相关性,以改善肝脏活组织检查。

在MGL-3196治疗患者中观察到ALT和AST的统计学显着降低;在44/78患者的患者的患者中,观察到Alt和Ast,统计学意义,在44/78患者的患者中相对较高的MGL-3196药物水平相对较高的患者中,观察到更高。

在相对于安慰剂患者的药物治疗中,在包括LDL-C,甘油三酯,载脂蛋白B和LP(A)的尿液患者中可能临床相关的多次次要终点中,也可以看到统计学上显着的改进。

MGL-3196已经充分容忍,大多数温和AES和一些中等AES,其数量在安慰剂和药物治疗组之间平衡。

MGL-3196对安全实验室或重要符号参数没有不利影响。研究中有三次严重不利影响,所有人都认为与MGL-3196无关。

正在进行的研究仍然是盲目的。安全性,尿液分辨率的效果通过活组织检查,并在36周内评估重复MRI-PDFF。呈现12至36周的多种炎症和纤维化血清生物标志物,并将进行评估。

价格行动

mdgl. 关闭43.90美元。它持续在市场前达到68.20美元。


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实验室股票造成了CMS提案!

CMS提出削减后,医疗诊断股票幻灯片

CMS提出削减后,医疗诊断股票载滑。有关详细信息,请参阅Stockwinners.com

在提议的保护访问权限之后,包括Medicare Act的改变,包括大于预期的临床实验室费表支出,Raymond James分析师Nicholas #Jansen 降级了 Quest Diagnostics ( DGX. )市场表演。

与此同时,他在Craig-Hallum的同伴告诉投资者,初步帕玛的影响靠近“最糟糕的结果”对于临床实验室行业。

搬到任务上的边线

雷蒙德詹姆斯’jansen降级到市场上的追求诊断从初步2018年临床实验室费表,或#clfs,星期五晚上发布的比赛,他认为靠近了 最坏情况 并为该部门创造一个突出的突起。

根据该提案,未来几年预计预期的21.9%,他解释说,58%的总代码总数减少最高10%。

分析师认为,CLFS在陡峭的预期中令人难以置信,可能会使追求更难以实现先前传达的2020个预测。

在周末的一份声明中,Quest Diagnostics表示是“深感失望的是,CMS发布了2018年Medicare支付利率草案,这些支付率并不基于市场,并衍生自缺陷的市场数据收集,其中包括实验室市场的关键组成部分,”添加它计划“探索所有可用的选项,如有必要,包括法院。”

购买弱点

评论帕玛新闻,Craig-Hallum分析师Kevin #ellich表示,临床实验室行业的初步影响是临床实验室行业的最坏情况结果,CLFS支出减少了9%-10%。

分析师告诉投资者,他认为实验室股票可能会受到压力,并且他将利用弱点作为美国Labcorp的购买机会( LH. ),新组织( neo )和精确的科学( exas. )。

此外,Ellich指出,他预计Quest Diagnostics和Labcorp可以管理削减并获得市场份额。与此同时,Suntrust分析师大卫麦克唐纳在他自己的研究室中争辩说,Labcorp和Quest Diagnostics的曝光是“manageable,”并且他建议在任何地方购买股票“meaningful” weakness.

少数赢家

Canaccord分析师Mark #Massaro也对#PAMA公告发表评论,说削减比他预期的大大,并且他认为削减的冲击会影响“mom and pop”缺乏规模的小实验室。

他争辩,这种环境将允许实验室领导人Labcorp,Quest,甚至基因组健康巩固较弱的球员。

尽管如此,分析师指出,他观看Labcorp,Quest Diagnostics和Genmark( GNMK. )作为“losers”在新闻之后,和基因组健康( GHDX. ),veracyte( vcyt. )和朱红( vrml. )如在“few winners.”

价格行动

星期一’S的交易,Quest Diagnostics的股票下降超过7%至95美元,而Labcorp’S库存已将近4%推到每股149美元。


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