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alnylam提出了阶段3的照明 - Lumasiran的研究

Alnylam Pharmaceuticals(al)宣布的第3阶段来自Lumasiran的研究,研究RNAi治疗靶向羟基酸氧化酶1的研究–编码乙醇酸氧化酶的基因–在治疗原发性高血管尿1型的发展中。

临床数据在欧洲肾协联盟 - 欧洲透析和移植协会国际大会上举行了临床数据,并于6月6日至9日被担任虚拟事件。

Lumasiran相对于安慰剂,尿草酸盐的平均降低了53.5%的初级终点,并显示出相对于基线的65.4%的尿液酸盐。

满足所有测试的研究次要终点,包括患者达到近期正常化或尿液归一化的患者的比例,而安慰剂组的零百分比为零百分比。

Lumasiran局与令人鼓舞的安全性和耐受性概况有关,没有严重或严重的不良事件,并具有温和的注射部位反应作为最常见的药物相关的AE。

原发性高血症尿素(pH)构成了一组肝脏的罕见遗传疾病 其特征在于草酸盐,代谢的最终产物。高水平的草酸盐是毒性,因为草酸盐不能被人体分解并积聚在肾脏中。

PH1是由过量的草酸盐生产引起的超稀有孤儿疾病,尿液含量升高与终级肾病和其他全身并发症有关。

基于照明 - 结果,alnylam将新的药物应用提出了美国食品和药物管理局。

FDA已授予优先审查 对于NDA并在处方药用户费用法案下设定了2020年12月3日的行动日期。

此外,Lumasiran的营销授权申请已提交并由该营销授权申请 欧洲药物局,并收到了加速评估指定.

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st分析师保罗Matteis认为完全alnylam’在ERA-EDTA上呈现的LUMASIRAN数据反映了一个相对疯狂的临床轮廓’非常可能达到监管批准。

Lumasiran治疗导致尿液中的鲁棒性和耐用的减少,基于PH1的良好描述的生物学,最终应导致肾脏结果的临床效益,他争辩。

分析师指出,对于股票,Lumasiran已经 主要是价格 here, though there’围绕市场机会的一些投资辩论,通常被认为是超孤儿/小。

虽然他也有些保守在他的模型如何为Lumasiran进行收入时,数量上行应该批准/发射增加PH1诊断率。 Matteis在股票上有买入评级和159美元的价格目标。

al closed at $127.59.

斯托维纳

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