数据高于数据

Axovent在Tay-Sachs疾病基因治疗计划上更新后跳跃

基因数据,Stockwinners的高速公道更高

Axovant的股票(AXGT.)在公司之后飙升了更高’■从调查员启动的研究中的三个月数据的报告给药在患有先进的婴儿Tay-Sachs疾病的患者中,难以和致命的儿科欧元币遗传疾病。

Tay-Sachs疾病(TSD)是一种致命的遗传疾病,最常见的儿童发生,导致神经系统的逐步破坏。 Tay-Sachs是由于不存在称为六氨基氨基氨基氨酶-A(六己A)的重要酶而引起的。没有六甲A,脂肪物质或脂质,称为GM2神经节苷脂异常在细胞中累积,特别是在大脑的神经细胞中。这种持续的积累会导致细胞的逐渐损害。

在儿童中,破坏性过程在怀孕早期开始于胎儿。然而,在其开发减慢时,患有Tay-Sachs病的婴儿似乎正常到大约六个月的年龄。大约两年的年龄,大多数孩子经历经常发作和心理功能递减。婴儿逐渐退回,最终无法爬行,翻身,坐下或伸出手。最终,孩子变得盲目,认知受损,瘫痪和不响应。当泰博艇的孩子三到四岁时,神经系统受到严重影响,死亡通常会逐年结果。

该研究在一个30个月大的孩子中,评估了1.0倍1014 Vg Axo-Aav-GM2的总剂量,具有晚期婴儿炎汤群病。

AXO-AAV-GM2仅用于Cisterna Magna和腰椎管。

由于患者’S晚期疾病,未施用共同交付的鞘内注射胰岛素-AAV-GM2。

预计将在其疾病课程中早期待遇的计划中的未来患者将收到AXO-AAV-GM2,双边地和脊柱和脊柱运送到丘脑中。

“AXO-AAV-GM2通常耐受良好耐受性,并且据报告了3个月访问的严重不良事件。在3个月内,在Axo-AAV-GM2给药后未观察到临床相关的实验室异常。

病人’S临床状况从基线到第3个月稳定,没有在神经检查中观察到临床恶化。

此外,在第3个月,从脑预处理磁共振成像的条件下没有显着恶化,在第3个月内到治疗后MRI,”本公司今天早上宣布新闻稿。

此外,Chardan已在数据报告后升级Anavant以从中性购买。

在早上交易中,安踏股价上涨46℃,或31%,至1.94美元。

斯托维纳

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